? 2期研究成果显示，靶向感化于一种特别CMV蛋白质的在研药物maribavir可能清除CMV感染，该感染是移植患者的一种潜在致命的并发症
该实验重要研究者、领衔作者、比利时鲁汶大年夜学病院的Johan Maertens, M.D., Ph.D.表示：“移植后CMV感染患者尤其是对现有抗病毒药物耐药的CMV感染的进一步治疗存在未获知足的明显需求。上述成果令人鼓舞，有须要进一步研究maribavir用作移植患者CMV有效且耐受优胜的潜在治疗药物。”
日本大年夜阪--(美国贸易资讯)--武田药品工业股份有限公司(Takeda Pharmaceutical Company Limited, TSE:4502/NYSE:TAK)（“武田”）今日宣布，《新英格兰医学杂志》揭橥一项2期随机12周开放研究的成果，该研究评估在研口服生物可用抗病毒化合物TAK-620 (maribavir)用于造血细胞移植或实体器官移植后感染大小胞病毒(CMV)的患者。CMV是一种β疱疹病毒，可导致免疫受损患者（包含器官或干细胞移植受者）产生可能致命的临床挑衅性并发症1。
maribavir旨在靶向感化于一种特别CMV蛋白质，从而克制CMV DNA复制和包裹、防止病毒衣壳从受感染细胞的细胞核中逃逸。maribavir经由过程克制CMV UL97蛋白激酶，可能影响CMV复制的若干步调， 包含病毒DNA合成、病毒基因表达、成熟衣壳的包裹和从细胞核中逃逸2。
该2期研究旨在比较maribavir相对于缬更昔洛韦的安然性和耐受性。该项随机、12周、开放研究评估159例接收造血干细胞移植或实体器官移植伴大小胞再激活的成人（≥18岁），maribavir 剂量400毫克（n=40例）、800毫克（n=40例）或1200毫克（n=39例）天天两次，对比药物缬更昔洛韦剂量第1-3周900毫克天天两次、第3周后900毫克天天一次（n=40例）。
重要有效性终点是应答患者的比例，应答即中间实验室证实的血浆CMV DNA无法检出。接收任何maribavir剂量的患者中，62%在治疗3周内显示治疗效应，缬更昔洛韦中该比例为56%（风险比1.12; 95% CI, 0.84-1.49）。第6周时，maribavir和缬更昔洛韦应答率分别为79%和67%（风险比1.20; 95% CI, 0.95-1.51）。
该2期研究的安然性和耐受性申报显示，接收任何maribavir剂量治疗的患者中，67%出现至少一宗经研究者剖断与治疗相干的治疗中出现的不良事宜(TEAE)，比拟之下，缬更昔洛韦组为22%。该研究中，maribavir组多半(58%) TEAE严重程度经剖断属于轻至中度，缬更昔洛韦组该比例为42.5%。maribavir组最常见TEAE为味觉异常（40% vs缬更昔洛韦组的2%）。与先前申报的成果一致，maribavir组胃肠道不良事宜产生率高于缬更昔洛韦组(20-23% vs 10-15%)。maribavir组最常见的治疗中出现的严重不良事宜(SAE)是急性移植物抗宿主病、腹泻、肾功能衰竭和尿路感染，申报率各为3%，缬更昔洛韦组为细菌性脓毒血症，申报率为8%。治疗相干SAE产生率，maribavir组为10%，缬更昔洛韦组为2%。
关于武田药品工业股份有限公司
治疗中出现的中性粒细胞缺乏，至治疗第6周，maribavir组为4%，缬更昔洛韦组为15%，至治疗第12周，maribavir 组为5%，缬更昔洛韦组为18%。中性粒细胞缺乏产生于患者中性粒细胞（白细胞的一种）过少时，是移植患者移植后的并发症，可增长移植后严重并发症的风险，包含危及生命的细菌和霉菌感染，并与实体器官移植患者的器官排斥有关3。maribavir组没有患者因骨髓移植或肾功能伤害而停药。
该2期研究显示，maribavir具有抗病毒活性，有望用于治疗造血细胞移植或实体器官移植后的CMV感染，可削减CMV在血液中的倍增。
maribavir已获得欧盟孤儿药认证，用于细胞介导免疫受损患者CMV病的治疗，并获得美国食物药品治理局(FDA)孤儿药认证，用于风险患者有临床意义的大小胞病毒病毒血症和疾病。孤儿药认证授予某些旨在治疗或预防危及生命的罕有病的在研药物。maribavir同时获得FDA冲破性药物认证，用于治疗既往药物耐药或难治的感染大小胞病毒的移植患者。冲破性药物认证可加快治疗严重疾病的在研药物的开辟和审批，这些药物已具备初步的临床证据，显示其与现有药物比拟可能有本质性改良。冲破性药物认证并不包管FDA将核准maribavir用于治疗移植患者的CMV感染，且任何此类核准的时光并不肯定。
武田罕有病治疗范畴部主管Daniel Curran, M.D.表示：“根据上述成果，我们正在2项全球3期实验中评估maribavir用于治疗移植后CMV感染。maribavir的持续开辟表现了我们后期罕有病产品管线的进展和我们的承诺，即向CMV患者这类存在未获知足的明显需求的患者交付立异药品。”
2项评估maribavir用于治疗移植患者CMV感染的随机3期实验今朝正在入组患者。第一项是开放研究，评估maribavir 400毫克天天两次、疗程8周是否优于研究者指定的药物（包含更昔洛韦、缬更昔洛韦、膦甲酸钠或西多福韦），受试者是伴耐药或难治CMV感染或疾病的造血细胞移植或实体器官移植患者。第二项是双盲非劣效性研究，评估maribavir 400毫克天天两次、疗程8周用于出现CMV感染初次发生发火的造血细胞移植患者。
关于该2期研究
在3周内，62%的maribavir治疗组患者显示治疗效应，与研究剂量无关（400毫克[67%]、800毫克[58%]和1200毫克[61%]），对比药物缬更昔洛韦组为56%。6周内的治疗效应增幅，maribavir组为79%（400毫克[79%]、800毫克[83%]和1200毫克[74%])，缬更昔洛韦组为67%。
maribavir组最常见的TEAE是味觉异常，申报率为40%，缬更昔洛韦组为2%。最常见的治疗中出现的SAE是急性移植物抗宿主病、腹泻、肾功能衰竭和尿路感染，maribavir治疗组患者的申报率各为3%。缬更昔洛韦组中，细菌性脓毒血症SAE申报率为8%。部分不良事宜导致研究药物停药，maribavir组停药率为23%，缬更昔洛韦组为12%。maribavir组导致停药的最常见原因是CMV感染(5%)，但没有肾功能伤害或骨髓克制导致的停药。缬更昔洛韦组最常见停药原因是中性粒细胞缺乏(5%)。因不良事宜而需调剂剂量者，maribavir组为8%，缬更昔洛韦组为48%。
该2期研究的成果最初在2016年感染性疾病周（ID周）时代呈报4。
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