瑞士拉亨--(美国贸易资讯)--作为本周欧洲血友病和相干疾病学会(EAHAD)大年夜会第13届年会的赞助商,Octapharma发挥了举足轻重的感化,此次大年夜会于2020年2月5日至7日在荷兰海牙召开。Octapharma在大年夜会上的活动包含一场专注于知足血友病A患者需求的科学研究会。
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研究会“化解血友病A的挑衅:Nuwiq® (simoctocog alfa)的有效性、免疫原性和克制因子处治”评论辩论人类细胞系源性重组FVIII (rFVIII) Nuwiq®的最新进展,以及促进对每一位血友病A个别最佳治疗办法熟悉的新办法。研究会由意大年夜利米兰综合大年夜病院Maria Elisa Mancuso主持。
领先专家们呈报了Nuwiq®有效性和免疫原性关键数据。英国伦敦皇家伦敦病院的John Pasi描述了NuPreviq研究患者按药代动力学(PK)个别化评估而采取不合预防性治疗筹划的转归。40例患者中多半(90%)应用Nuwiq®个别化预防性治疗时代未见自发性出血,85% (34/40)的患者接收每周两次或更少治疗,证实Nuwiq®个别化预防性治疗有助于肯定哪些患者能受益于较少次数给药,同时保持有效的出血保护。Nuwiq®产品特点摘要2019年修订版纳入了上述数据。John Pasi同时分享了指导预防性治疗的群体PK分析对象的最新信息。
既往未治患者(PUP)出现克制因子的风险仍值得存眷。英国伦敦大年夜奥蒙德街病院Ri Liesner呈报了NuProtect的终局成果,NuProtect是单一FVIII产品(Nuwiq®)用于真实PUP的样本量最大年夜的前瞻性研究。在接收Nuwiq®的105例PUP中,克制因子和高滴度克制因子的累积产生率分别为27.9%和17.6%。Liesner博士同时强调,NuProtect研究中,伴非空F8突变的PUP均未出现克制因子。上述数据注解,与SIPPET研究分析的仓鼠细胞系源性rFVIII产品比拟,Nuwiq®的免疫原性较接近含von Willebrand因子(VWF)的血浆源性FVIII 1,2。
德国默费尔登-瓦尔多夫(Mörfelden-Walldorf)莱茵血友病中间的Carmen Escuriola在研究会上介绍的信息概述了一些正在采取的策略,以熟悉不合治疗办法对血友病A患者和克制因子的影响。对引诱免疫耐受的影响身分以及不合治疗策略对包含关节健康在内的经久转归的影响的熟悉在增长,这将有助于为伴克制因子的患者的治疗供给决定计划根据。
Ivana Spotakova
瑞士苏黎世Balgrist Campus AG的科学家Sander Botter在研究会结束时评论辩论了FVIII在止血范畴表里的感化和FVIII在血友病A治疗中更广义的重要性。Botter博士强调了FVIII可能对关节和骨骼健康至关重要的证据,并呈报了一批有望对治疗选择影响血友病A患者骨骼和关节健康进行定性的新研究。
Octapharma血液科国际营业部主管Larisa Belyanskaya博士表示:“我们很荣幸可以或许分享Nuwiq®出众的数据,这些数据证实,Nuwiq®对知足血友病A患者从初次治疗到经久保护的需求是有价值的。”
Octapharma董事Olaf Walter弥补道: “此次研究会真正展示了我们Octapharma改良出血性疾病患者生活的承诺。我们很荣幸可以或许持续分享Nuwiq®的收益,我们认为,这些收益注解,我们开辟人类细胞系源性重组FVIII的办法是成功的。”
关于血友病A
血友病A是第八因子(FVIII)缺乏所致的X染色体连锁遗传性出血性疾病,假如未加治疗,可导致肌肉和关节出血,继而导致关节病和重度病损。全球每1万名男性中约有一名受累。FVIII替代预防性治疗可削减出血发生发火次数和永远性关节毁伤的风险。
关于Nuwiq®
Nuwiq® (simoctocog alfa)是第四代重组第八因子(rFVIII)蛋白质,在人类细胞株中临盆,未经化学润饰或任何其他蛋白质融合3。其培养不含人源性或动物源性添加物,不含非人类蛋白质抗原决定簇,与von Willebrand因子的亲和力高3。已完成7项评估Nuwiq®治疗的临床实验,涉及201例次重症血友病A经治患者(PTP;190人),个中包含59例儿童3。NuProtect研究评估Nuwiq®用于既往不曾治疗的患者(PUP)。Nuwiq®的剂量有250 IU、500 IU、1000 IU、2000 IU、2500 IU、3000 IU和4000 IU 4。Nuwiq®在61个国度获准用于治疗和预防所丰年纪组血友病A患者(先本性FVIII缺乏)的出血5。
关于Octapharma
Octapharma的愿景是:“我们的豪情驱动我们供给促进人类生活的新健康解决筹划”。Octapharma总部位于瑞士拉亨,是世界上最大年夜的人类蛋白质制造商之一,致力于开辟、临盆源于人体血浆和人体细胞系的人类蛋白质。作为一家家族企业,Octapharma致力于切实改夫君们的生活质量,并且自1983年以来便一向从事这一行业;因为这是我们与生俱来的任务。本公司的价值是主人翁精力、诚信、引导力、可持续性和企业家精力。
Octapharma在全球雇用了约8,314名员工,用以下三大年夜范畴的产品为115个国度病患的治疗供给支撑:
1 Peyvandi F et al. N Engl J Med 2016; 374:2054-64.
2 Liesner RJ et al Blood. 2018; 13 March (e-letter).
3 Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; doi: 10.1177/2040620719858471.
4 Nuwiq Summary of Product Characteristics(Nuwiq产品特点摘要).
原文版本可在businesswire.com上查阅:https://www.businesswire.com/news/home/20200206005356/en/
Octapharma AG
血液科国际营业部
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Olaf.Walter@octapharma.com
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Octapharma在奥地利、法国、德国、墨西哥和瑞典拥有七处研发举措措施和六处一流的制造举措措施。
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