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纽约--(美国贸易资讯)--致力于开辟立异疗法以解决全球未被知足的医疗需求的生物制药公司知临集团（纳斯达克股票代码：APM），宣布其再应用候选药物SACT-1相干的积极数据和开辟进展，该药物用于治疗婴幼儿中的罕有儿童癌症——神经母细胞瘤。知临集团筹划待当前的验证研究完成后，于2020年下半年循505（b）（2）门路向FDA提交SACT-1的IND申请¹。

SACT-1是Smart-ACT^TM药物发明平台开辟出的第一个再应用候选药物，该平台采取体系化的办法辨认、再应用并开辟已获赞成的药物，以治疗当前已有的7000多种（并持续增长的）孤儿疾病²。

知临集团筹划经由过程该平台加快和推动再应用候选药物——平日具有完美的人类安然性与毒性特点和数据——的开辟和临床研究过程，以应对快速增长的孤儿疾病市场。 知临集团旨在筛查多个孤儿疾病范畴，包含但不限于肿瘤、自身免疫、代谢和遗传性疾病。

知临集团已成功经由过程Smart-ACT^TM平台肯定了SACT-1的潜在疗效并开辟其用于治疗神经母细胞瘤，这是该药物所获赞成适应症以外的全新治疗范畴。在近期研究中，我们证清楚明了SACT-1可有效地对抗多个神经母细胞瘤细胞系，个中包含2个MYCN扩增的细胞系，代表了高危神经母细胞瘤患者群体。此外，应用组合指数作为定量药物互相感化的指标，知临集团不雅察到SACT-1在体外与传统化学疗法之间存在强而稳定的协同感化，注解其可能具有加强传统化学疗法的药效/降低剂量的感化。别的，近期研究中，我们在啮齿动物模型中不雅察到SACT-1的最大年夜耐受剂量高于400mg / kg。与标准化疗如紫杉醇（20-30mg / kg）³、顺铂（6mg / kg）⁴的MTD比拟，SACT-1的安然性令人印象十分深刻。

SACT-1的再制剂即为儿科配方，以便更好地知足5岁以下儿童成神经细胞瘤患者的需求。基于我们内部对已获赞成药物既有信息⁵的不雅察，SACT-1具有优胜的安然特点——即在先前的临床研究中，150mg /天剂量下逝世亡率为0％且没有出现与剂量相干的不良事宜。

关于神经母细胞瘤

神经母细胞瘤是一种罕有癌症，属孤儿疾病，形成于特定类型的神经组织中，最常见于肾上腺以及脊柱、胸部、腹部或颈部，主发于儿童，尤其是5岁及以下的儿童。 美国癌症协会不雅察到接近每年新患者总数20％⁶的高危人群，其5年生计率约为40-50％⁷。今朝，高风险患者的昂扬药物费用可达平均200,000美元/治疗筹划（共6个疗程）⁸。 此外，平日大年夜多半儿科患者不克不及耐受或幸存于相干的化疗。如上所述，因与标准化疗合营应用时可能产生协同感化，SACT-1候选药物——取决于进一步的临床研究——或许可以或许积极地解决上述问题。

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知临集团全资拥有Smart Pharma 集团。 Smart Pharma 集团致力于体系地辨认和再应用现有已获赞成的药物以治疗多种孤儿疾病。 Smart Pharma 集团以基于计算的筛选和临床验证，促进其再应用候选药物的开辟。

关于知临集团

知临集团（纳斯达克股票代码：APM）是一家制药公司，致力于开辟和贸易化立异疗法以解决未竟的医疗需求。 知临集团正在开展孤儿疾病、感染病、新陈代谢疾病和其他疾病范畴的治疗项目。

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关于Smart Pharma集团

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¹ 假如FDA承认505（b）（2）门路作为审批SACT-1的可接收门路，则本公司将可以或许应用现有的临床和非临床数据以及赞助者提议的研究来加快SACT-1的开辟和赞成 。
² 见 https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/pages/31/faqs-about-rare-diseases
³ Clin Cancer Res. 5(11):3632-8.
⁴ BMC Cancer 17: 684 (2017).
⁵ 取决于FDA的审批和具体案例，505(b)(2)申请可以部分地依附于已获赞成产品的既有信息（例如FDA先前对安然性和有效性的发明）或者文献中的信息（例如可获得的数据）。然而，一般情况下，平日请求申请人进行1期桥接研究，以与上市对比药物进行比较，并参考已知的安然性和有效性信息。
⁶ Annu Rev Med. 2015; 66: 49–63.
⁸https://www.cadth.ca/sites/default/files/pcodr/Reviews2019/10154DinutuximabNeuroblastoma_fnEGR_NOREDACT-ABBREV_Post_26Mar2019_final.pdf

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